Menschen mit Hämophilie erhalten regelmäßig Faktor-VIII-Konzentrate. Das könnte sich mit einer neuen Gentherapie ändern.
scharfe Form von Hämophilie A Führt den Betroffenen zu, dass sie auf a X-Rezeptor-Chromosomen Eine genetische Mutation ist dazu nicht in der Lage Gerinnungsfaktor VIII konstruieren. Gentherapie soll nun Abhilfe schaffen: Caloctogene roxaparvovec (AAC5-hFVIII-SQ) ist ein Adeno-assoziiertes Virus, das als Vektor fungiert. Enthält komplementäre Faktor-VIII-DNA. Die Gentherapie wurde bereits in Phase-I/II-Studien bei Männern mit schwerer Hämophilie untersucht. Jetzt sie Konsequenzen Die Studie der dritten Stufe in der berühmten Fachzeitschrift New England Journal of Medicine Gesendet.
studieren
In die multizentrische Studie wurden insgesamt 134 erwachsene Teilnehmer mit Hämophilie A aufgenommen, die die prophylaktische Infusion von AAC5-hFVIII-SQ erhielten. Insgesamt stieg die mittlere Faktor-VIII-Aktivität in den Wochen 49 bis 52 nach Erhalt der Infusion um 41,9 IE pro Deziliter (95 % KI: 34,1–49,7). Bei 112 Teilnehmern sanken die durchschnittlichen jährlichen Raten der Faktor-VIII-Zentrenanwendung und der bereits behandelten Blutungen nach vierwöchiger Infusion um 98,6 % bzw. 83,8 %.
Bei 115 Teilnehmern traten als Nebenwirkung erhöhte Werte der Alanin-Aminotransferase auf, die jedoch mit Immunsuppressiva behandelt werden können. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten: Kopfschmerzen (38,1 %), Übelkeit (37,3 %) und ein Anstieg der Aspartat-Aminotransferase-Spiegel (53,1 %). Keiner der Teilnehmer entwickelte Faktor-VIII-Hemmer oder Blutgerinnung.
Wichtige Ergebnisse
“Die Gentherapie für Hämophilie A kann die Aufrechterhaltung einer stabilen endogenen Faktor-VIII-Aktivität ohne systematische Prävention ermöglichen. Die Expression des Transgens scheint mit der Zeit abzunehmen”, schreiben die Autoren über ihre Ergebnisse. Weitere Studien sind erforderlich, um festzustellen, ob Wiederholungsbehandlungen notwendig oder möglich sind.
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Bildquelle: Casey Joshlösche