Wohltätigkeits-Spinoff entwickelt Gentherapie gegen Epilepsie | Gesundheitsstadt Berlin

Donnerstag, 23. Juni 2022 – Autor:
Schweinefleisch

Fokale Epilepsie ist oft schwer mit Medikamenten zu behandeln. Eine neue Gentherapie, die von der Charité-Tochter entwickelt wurde, macht Hoffnung. Der Ansatz hat sich bereits in Tierversuchen bewährt. Klinische Studien sollen nun folgen.

wiederholt sich epileptische Anfälle Zu stressig. Um zu verhindern, dass „Gewitter im Kopf“ erneut auftreten, müssen Patienten immer Medikamente einnehmen. Bei fokaler Epilepsie, bei der sich der Ursprung des Anfalls auf einen bestimmten Bereich des Gehirns konzentriert, versagen Medikamente jedoch häufig und haben schwere Nebenwirkungen. Einige Patienten können auch operiert werden. aber auch Epilepsie Operation Es garantiert nicht die Freiheit der dauerhaften Reservierung.

„Leider können wir vielen Betroffenen nicht wirklich helfen“, sagt Prof. Regen Heilbrunn, von der Charité Neurologie und Mitbegründer der EpiBlok GmbH, einer Abteilung der Charité und der Medizinischen Universität Innsbruck. „Deshalb haben wir einen konzeptionell neuen Therapieansatz entwickelt.“

Das fehlende Neuropeptid wird ersetzt

Der neue Ansatz basiert auf der Erkenntnis, dass die Konzentration des Neuropeptids Dynorphin bei fokaler Epilepsie oft zu niedrig ist. Das kleine Protein sorgt dafür, dass sich Anhäufungen von Neuronen nicht gleichzeitig und unbeaufsichtigt entladen können, wie es bei einem epileptischen Anfall der Fall ist. Bei der Gentherapie schleusen Wissenschaftler das Dynorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in betroffene Nervenzellen ein. Die Dynorphin-Genverbindungen sind Vektoren des Adeno-assoziierten Virus (AAV), die für die Gentherapie bestimmter Krankheiten klinisch zugelassen sind.

Bei Mäusen konnten die Forscher zeigen, dass die Tiere nach der Behandlung das Dynorphin-Peptid produzierten und speicherten. Die Forscher berichteten, dass nach einmaliger Anwendung epileptische Anfälle mehrere Monate lang zuverlässig unterdrückt wurden.

“Drugs on Demand” – Therapie

„In diesem Fall handelt es sich um ‚Behandlung auf Abruf‘: Neuronen setzen das gespeicherte Peptid nur dann frei, wenn es benötigt wird“, erklärt Professor Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Universität Innsbruck und Mitbegründer von EpiBlok Beginn eines epileptischen Anfalls. Dann unterdrückt das Dynorphin die Aufregung und das Gewitter legt sich.”

Klinische Studie in Vorbereitung

Das Team um Regen Heilbronn und Christoph Schwarzer will nun die erste klinische Studie durchführen. „Mit der EpiBlok Therapeutics GmbH wollen wir den AAV-Vektor in größeren Mengen und in hoher Qualität produzieren, um eine erste klinische Studie zu starten“, sagt Heilbrunn.

Bei der Gründung der EpiBlok GmbH wurde das Team von Regine Heilbronn durch das SPARK-BIH-Programm mit Finanzierung, Training und Mentoring unterstützt. Für präklinische Studien zur AAV-basierten Gentherapie gegen fokale Epilepsie hat Regine Heilbronn bereits eine Förderung in Höhe von 3,3 Millionen Euro aus dem GO-Bio-Programm des Bundesforschungsministeriums erhalten. EpiBlok ist laut Charité die erste Tochtergesellschaft, die einen gentherapeutischen Ansatz verfolgt.

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